未见与药品相关的严重不良事件报告
患者表现出运动能力的改善和胸痛发作的减少
心脏影像学结果提供了支持XC001治疗心血管疾病潜力的机制证据
XyloCor疗法, 一个临床阶段的生物制药公司开发新的基因治疗心血管疾病, 今天宣布完成其1/2期临床试验(EXACT)的2期部分，该试验旨在评估先导基因治疗候选药物XC001 (encoberminogene rezmadenovec)对难治性心绞痛患者的安全性和疗效的初步证据. EXACT达到了安全性和有效性目标. 没有与药品相关的安全问题或与XC001服用相关的意外严重不良事件. 在该研究的2期部分，来自28名患者的6个月数据显示，几个关键的疗效指标有所改善, 包括减少缺血负担.
“我们很高兴看到EXACT完成了6个月的终点. 该试验满足了所有安全性和探索性目标, 通过各种客观和主观的测量，在这些有需要的病人身上显示出有趣的好处,” 托马斯·波维西奇说.D., Ph.D., 医学教授, 杜克大学医学院和国家首席研究员的确切研究. “强有力的机制证据表明，XC001的施用是一种科学合理的方法，可以实现有可能改善患者生活质量的生物学效应.”
XC001是一种一次性基因疗法，旨在通过在心脏中创造新的血管来减轻缺血性负担. 在EXACT试验的第二阶段, 通过心脏正电子发射断层扫描(PET)成像测量的缺血负荷的减少证明了药物的作用机制. 缺血负荷的减轻伴随着总运动时间的延长, 衡量运动能力的重要指标. 在治疗之前，几乎所有的受试者在日常的身体活动上都有明显的限制. 治疗后6个月, 近一半的受试者能够进行普通的体育活动而不会引起心绞痛. 来自2期EXACT研究的数据对难治性心绞痛患者具有潜在意义, 其中包括美国的一百多万人, 谁没有治疗选择.
“我们很高兴分享来自EXACT试验2期部分的积极的顶线数据, 加强了我们对XC001作为一种新型治疗方法的信心，它有可能解决难治性心绞痛患者的重大未满足的医疗需求,” XyloCor的总裁兼首席执行官Al Gianchetti说. “我们现在期待着在XC001的持续发展中追求即将到来的关键里程碑, 包括通过我们与FDA和其他监管机构的持续讨论最终确定我们的关键试验设计.”
关于XC001
XC001旨在促进心脏新生血管，绕过病变血管，改善血液流动. 通过恢复血液流动, 与难治性心绞痛相关的胸痛可能减轻, 有可能改善病人的生活质量，使他们能够参与日常的体育活动，否则会引起疼痛. XC001旨在通过一次性策略避免与其他基因疗法观察到的毒性问题, 当地政府. 这种方法允许XC001在心脏中实现更高的基因表达，同时最大限度地减少全身载体循环和相关副作用.
关于EXACT研究
最近完成的心外膜递送XC001基因治疗难治性心绞痛冠状动脉治疗(EXACT)临床试验是1/2期多中心试验, 非盲, 单组试验. 12名难治性心绞痛患者(每剂量组3名)被分为4个递增剂量组, 随后是试验的扩展阶段，其中以最高耐受剂量(1 x 1011vp)招募更多受试者, 最高测试剂量). 研究基因疗法是由心脏外科医生通过小型开胸手术直接施用于心肌.
关于慢性难治性心绞痛
在美国，冠状动脉疾病是导致死亡和残疾的主要原因. 慢性心绞痛发生时，心脏肌肉没有得到足够的氧气，导致胸痛. 这通常是由于动脉粥样硬化斑块阻塞冠状动脉. 难治性心绞痛是一个日益严重的问题，发生在慢性心绞痛患者中，尽管有最佳的药物治疗，但仍有症状，并且不再符合经皮冠状动脉介入治疗(PCI)和冠状动脉旁路移植术(CABG)等机械干预的条件。. 这些患者目前没有治疗选择，而且通常症状严重, 这会严重影响他们的生活质量吗, 并可能加剧合并症，导致其健康状况进一步恶化. 顽固性心绞痛导致医疗资源的大量消耗, 包括因病人胸痛而去急诊室的次数.
关于XyloCor
XyloCor疗法是一家私营公司, 临床阶段的生物制药公司开发潜在的同类最佳基因疗法，以改变心血管疾病患者的预后. 公司的主要候选产品, XC001, 是否在临床开发中研究对没有治疗选择的难治性心绞痛患者的使用. XyloCor有第二个临床前研究产品, XC002, 在发现阶段, 用于治疗因心脏病发作而造成心脏组织损伤的患者. 该公司是由罗纳德·克里斯托(Ronald Crystal)， M.D.托德·罗森加特(Todd Rosengart).D.该公司拥有康奈尔大学的独家授权. 欲了解更多信息，请访问 www.xylocor.com.
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